- mercoledì 17 dicembre 2025
Ieri Robertina ha assunto per la prima volta lo sciroppo che cercherà di migliorare la sua Sma
Dopo la fase di sperimentazione clinica, nell’ambito del cosiddetto uso compassionevole, è stata avviata per la prima volta la terapia di tipo genico con Risdiplam in una bambina di 12 anni con Atrofia Muscolare Spinale (Sma). Si tratta del primo e attualmente unico farmaco che si assume per via orale, autorizzato dall’Aifa il 26 gennaio scorso con immissione in commercio e rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (Ssn). Tale determina Aifa è stata recepita dalla Regione Puglia il 9 febbraio, ponendo la dispensazione del medicina a carico del Servizio Farmaceutico.
La direttrice del Dipartimento Farmaceutico della ASL Brindisi Teresa Calamia e la sua collaboratrice Tonia Perrino hanno contribuito allo studio compassionevole. Nel mese di marzo 2021 era stata stipulata una convenzione tra l’IRCCS Medea e la Asl Brindisi per prestazioni di consulenza specialistica nella disciplina di farmacia ospedaliera.
Ieri Robertina ha assunto per la prima volta lo sciroppo che cercherà di migliorare la sua Sma, in presenza della sua pediatra nonché responsabile del Co.Re.Ma.R. (Coordinamento Malattie Rare Regione Puglia) Giuseppina Annicchiarico, del direttore del presidio Malattie Rare dell’ Irccs Medea di Brindisi Antonio Trabacca e della direttrice del Dipartimento Farmaceutico della Asl Brindisi Teresa Calamia e della sua collaboratrice Tonia Perrino, che hanno partecipato alla fase dello studio compassionevole.
Soddisfatta Teresa Calamia: «Il farmaco è stato fornito dalla Asl di Taranto e noi ci siamo occupati della preparazione per la somministrazione. Ma la cosa più emozionante è stata essere presente al Medea in un momento così straordinario che può rappresentare una svolta per i nostri piccoli pazienti».
E’ stata poi ringraziata Rossella Moscogiuri, direttore del Dipartimento Farmaceutico della Asl Taranto (residenza della bambina), che prontamente ha provveduto a acquistare e mettere a disposizione il farmaco.
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